Co z lekiem na achondroplazję? Rzeczniczka Praw Dziecka pyta resort zdrowia

Polskie dzieci chorujące na tę rzadką chorobę genetyczną muszą mieć szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy – podkreśla Monika Horna-Cieślak i pyta Ministerstwo Zdrowia o stan prac nad zapewnieniem im dostępu do leku.
Na problem braku refundacji leku dla dzieci zmagających się z achondroplazją zwracała uwagę Rzeczniczka w pismach do MZ, a także podczas spotkania, jakie odbyło się w resorcie w połowie kwietnia. W tej sprawie również zaapelowała, wraz z Rzecznikiem Praw Pacjenta, do producenta leku, by złożył wniosek o refundację.
Ta ostatnia kwestia ma kluczowe znaczenie, bo w Polsce wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić wyłącznie na skutek złożenia stosownego wniosku przez producenta do ministra zdrowia.
Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna objawiająca się m.in. niskorosłością. W Polsce zmaga się z nią ok. 560 dzieci. Do RPD i RPP trafiły setki zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich. Wskazują na problem związany z brakiem dostępu do innowacyjnej terapii substancją o nazwie wosorytyd. Podkreślają, że w kraju obecnie nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości promieniowej/łokciowej, udowej, piszczelowej/strzałkowej. Wiąże się on jednak z możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego. I tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji. Co więcej, dzieci z achondroplazją są szczególnie narażone na występowanie zaburzeń psychicznych, doświadczają stygmatyzacji i odrzucenia ze strony grupy rówieśniczej.
Tymczasem w 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Również zdaniem polskich ekspertów zajmujących się leczeniem niskorosłości u dzieci, zastosowanie wosorytydu jest jedyną skuteczną metodą, a ze względu na poważny charakter choroby wdrożenie terapii nie może być odwlekane.
- Każde dziecko, bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby, powinno mieć realny dostęp do świadczeń medycznych – przekonuje Monika Horna-Cieślak.








![Sędzia temperował ich zapędy kartkami, Racibórz golami. Unia Racibórz wygrywa derby z imienniczką [FOTO] Sędzia temperował ich zapędy kartkami, Racibórz golami. Unia Racibórz wygrywa derby z imienniczką [FOTO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1792868671photo-59-z-63-.jpg)





![Pietraszyn zgubił punkty z ostatnią drużyną w tabeli. Naprzód Krzyżkowice sprawił niespodziankę [FOTO] Pietraszyn zgubił punkty z ostatnią drużyną w tabeli. Naprzód Krzyżkowice sprawił niespodziankę [FOTO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1792855844gre09607-.jpg)



![Grad goli przy Krawieckiej. Start Pietrowice Wielkie rozgromił beniaminka z Bukowa [FOTO] Grad goli przy Krawieckiej. Start Pietrowice Wielkie rozgromił beniaminka z Bukowa [FOTO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1792950536gre09716-.jpg)




![Sześć goli przy Sportowej. Lubomia nie miała litości dla Nędzy [FOTO] Sześć goli przy Sportowej. Lubomia nie miała litości dla Nędzy [FOTO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1792957765photo-51-z-92-.jpg)













![Pięć goli, trzy karne i dwa dublety. Zawada Książęca z kompletem punktów [FOTO] Pięć goli, trzy karne i dwa dublety. Zawada Książęca z kompletem punktów [FOTO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1792959558photo-15-z-34-.jpg)






Komentarze (0)
Aby dodać komentarz musisz być zalogowany