Co z lekiem na achondroplazję? Rzeczniczka Praw Dziecka pyta resort zdrowia

Polskie dzieci chorujące na tę rzadką chorobę genetyczną muszą mieć szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy – podkreśla Monika Horna-Cieślak i pyta Ministerstwo Zdrowia o stan prac nad zapewnieniem im dostępu do leku.
Na problem braku refundacji leku dla dzieci zmagających się z achondroplazją zwracała uwagę Rzeczniczka w pismach do MZ, a także podczas spotkania, jakie odbyło się w resorcie w połowie kwietnia. W tej sprawie również zaapelowała, wraz z Rzecznikiem Praw Pacjenta, do producenta leku, by złożył wniosek o refundację.
Ta ostatnia kwestia ma kluczowe znaczenie, bo w Polsce wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić wyłącznie na skutek złożenia stosownego wniosku przez producenta do ministra zdrowia.
Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna objawiająca się m.in. niskorosłością. W Polsce zmaga się z nią ok. 560 dzieci. Do RPD i RPP trafiły setki zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich. Wskazują na problem związany z brakiem dostępu do innowacyjnej terapii substancją o nazwie wosorytyd. Podkreślają, że w kraju obecnie nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości promieniowej/łokciowej, udowej, piszczelowej/strzałkowej. Wiąże się on jednak z możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego. I tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji. Co więcej, dzieci z achondroplazją są szczególnie narażone na występowanie zaburzeń psychicznych, doświadczają stygmatyzacji i odrzucenia ze strony grupy rówieśniczej.
Tymczasem w 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Również zdaniem polskich ekspertów zajmujących się leczeniem niskorosłości u dzieci, zastosowanie wosorytydu jest jedyną skuteczną metodą, a ze względu na poważny charakter choroby wdrożenie terapii nie może być odwlekane.
- Każde dziecko, bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby, powinno mieć realny dostęp do świadczeń medycznych – przekonuje Monika Horna-Cieślak.

![Wielka kumulacja. Weekend pełen jarmarków w powiecie raciborskim [ZAPOWIEDZI] Wielka kumulacja. Weekend pełen jarmarków w powiecie raciborskim [ZAPOWIEDZI] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_17656121671764980271bez-nazwy-107-.jpg)
![Jesteśmy z Kasprowicza. Jubileusz 80-lecia I Liceum Ogólnokształcącego w Raciborzu na bis! [FOTO i WIDEO] Jesteśmy z Kasprowicza. Jubileusz 80-lecia I Liceum Ogólnokształcącego w Raciborzu na bis! [FOTO i WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765615007bez-nazwy-346-.jpg)



![Pełna widownia i wspólna energia. Gwiazdka Serc po raz 22. w Raciborskim Centrum Kultury [FOTO i WIDEO 2] Pełna widownia i wspólna energia. Gwiazdka Serc po raz 22. w Raciborskim Centrum Kultury [FOTO i WIDEO 2] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765700078bez-nazwy-197-.jpg)
![W Brzeziu upamiętniono polskich policjantów – ofiary zbrodni katyńskiej [FOTO i WIDEO] W Brzeziu upamiętniono polskich policjantów – ofiary zbrodni katyńskiej [FOTO i WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765715254img-2139-.jpg)
![Kosmiczna opowieść o solidarności. 22. Gwiazdka Serc przy niemal pełnej sali RCK [FOTO i WIDEO 1] Kosmiczna opowieść o solidarności. 22. Gwiazdka Serc przy niemal pełnej sali RCK [FOTO i WIDEO 1] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765700211dsc-4149-.jpg)




![Bajkowy Zamek Piastowski gościł Pociąg Świątecznych Marzeń [FOTO i WIDEO] Bajkowy Zamek Piastowski gościł Pociąg Świątecznych Marzeń [FOTO i WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765620050dsc-7094-duz-y-.jpeg)

![Informacja o zamiarze sprzedaży nieruchomości [OGŁOSZENIE URZĘDOWE] Informacja o zamiarze sprzedaży nieruchomości [OGŁOSZENIE URZĘDOWE] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765798542zrzut-ekranu-2025-12-15-o-12-35-22-.png)

![Bajkowy zamek w świątecznej odsłonie. Sobota pełna magii, w niedzielę kolejne atrakcje [FOTO] Bajkowy zamek w świątecznej odsłonie. Sobota pełna magii, w niedzielę kolejne atrakcje [FOTO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765702366dsc-1437-.jpg)
![Ho, ho, ho. Rynek w Krzanowicach w świątecznym nastroju. Jarmark przyciągnął tłumy [FOTO i WIDEO] Ho, ho, ho. Rynek w Krzanowicach w świątecznym nastroju. Jarmark przyciągnął tłumy [FOTO i WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765748403dsc-4620-.jpg)

![Kwaśnica w kotle i Kwaśnica na scenie. Niedziela Gaudete w Brzeziu [FOTO i WIDEO] Kwaśnica w kotle i Kwaśnica na scenie. Niedziela Gaudete w Brzeziu [FOTO i WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765748342img-2449-.jpg)


![Kiermasz świąteczny w Kornowacu w nowej przestrzeni i z nową oprawą [FOTO i WIDEO] Kiermasz świąteczny w Kornowacu w nowej przestrzeni i z nową oprawą [FOTO i WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765748213img-2217-.jpg)

![Pożary i otwarcia mieszkań. Strażacki weekend w pigułce [RAPORT 998] Pożary i otwarcia mieszkań. Strażacki weekend w pigułce [RAPORT 998] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765788869599933066-869747175801617-5814755685544542499-n-.jpg)

![Prawdziwe oblężenie Zamku Piastowskiego. Bajkowy Zamek 2025 zakończony z rozmachem [FOTO i WIDEO] Prawdziwe oblężenie Zamku Piastowskiego. Bajkowy Zamek 2025 zakończony z rozmachem [FOTO i WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765748301img-2358-.jpg)

![Pół miliarda na bezpieczeństwo. Briefing posłanki Gabrieli Lenartowicz o obronie cywilnej i sprawach regionu [WIDEO] Pół miliarda na bezpieczeństwo. Briefing posłanki Gabrieli Lenartowicz o obronie cywilnej i sprawach regionu [WIDEO] - Serwis informacyjny z Raciborza - naszraciborz.pl](photos/_thumbs/mini_1765802058gre02980-.jpg)





















Komentarze (0)
Aby dodać komentarz musisz być zalogowany